作者：吴旻
摘要：本文介绍了基因治疗的发展历史和应用。根据文中介绍得出：1.基因治疗中使用的正常基因的分离、改组、稳定地插入受治疗者的基因组成细胞内，乃至表达均可得到或可望很快得到解决。2.基因治疗在遗传性疾病中主要考虑用于隐性纯合的酶缺陷。3.据我个人看法，基因治疗的首选目标应该是恶性肿瘤。理由有：⑴列举的各种遗传性疾病除地中海贫血外，都是比较罕见的。其重要性和危害性远不及恶性肿瘤。⑵恶性肿瘤的现有治疗手段都不能令人满意，对晚期肿瘤甚至某些早期的恶性肿瘤仍然束手无策。⑶照目前对癌变分子机理的了解和进展速度，以及外源基因导入和表达调控研究的成就，利用改造的RNA病毒把外源DNA顺序引入有分裂能力的恶性细胞是不难做到的。⑷随着癌变各个阶段中那些癌基因被逐个卷入的阐明，应用对基因拷贝数或癌蛋白的测定，就能准确地诊断出早期癌变，而针对该阶段或下一阶段癌基因表达的基因预防措施也是不难设计的。
出版商：遗传1985 7(6)：20-24"
出版日期：1985年
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详细作者：吴旻
摘要：本文介绍了基因治疗的发展历史和应用。根据文中介绍得出：1.基因治疗中使用的正常基因的分离、改组、稳定地插入受治疗者的基因组成细胞内，乃至表达均可得到或可望很快得到解决。2.基因治疗在遗传性疾病中主要考虑用于隐性纯合的酶缺陷。3.据我个人看法，基因治疗的首选目标应该是恶性肿瘤。理由有：⑴列举的各种遗传性疾病除地中海贫血外，都是比较罕见的。其重要性和危害性远不及恶性肿瘤。⑵恶性肿瘤的现有治疗手段都不能令人满意，对晚期肿瘤甚至某些早期的恶性肿瘤仍然束手无策。⑶照目前对癌变分子机理的了解和进展速度，以及外源基因导入和表达调控研究的成就，利用改造的RNA病毒把外源DNA顺序引入有分裂能力的恶性细胞是不难做到的。⑷随着癌变各个阶段中那些癌基因被逐个卷入的阐明，应用对基因拷贝数或癌蛋白的测定，就能准确地诊断出早期癌变，而针对该阶段或下一阶段癌基因表达的基因预防措施也是不难设计的。
出版商：遗传1985 7(6)：20-24"
出版日期：1985年